En résumé
Pourquoi ce médicament ?
Le médicament ORFADIN est utilisé pour traiter les déficiences de la dégradation des acides aminés. Il aide à réduire les niveaux d'acide aminé dans le sang.
Comment le prendre ?
ORFADIN est une suspension buvable que vous prenez par voie orale.
À retenir
- N'oubliez pas de prendre le médicament régulièrement pour obtenir les meilleurs résultats.
- Ne pas utiliser si vous avez une hypersensibilité connue au nitisinone.
Source : IA — Mis à jour le 16/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
|
NITISINONE
Code : 70638 |
4 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
|
1 flacon(s) en verre jaune(brun) avec fermeture de sécurité enfant de 90 ml avec adaptateur(s) pour flacon avec seringue(s) pour administration orale CIP : 3003391 |
— |
Conditions de prescription
liste I
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par ORFADIN 20 mg et ORFADIN 4mg/ml est important dans l’indication de l’AMM.
Amélioration SMR (ASMR)
V
Compte tenu :
• de l’histoire naturelle de l’alcaptonurie et du besoin médical très partiellement couvert avec la nécessité de disposer de médicaments efficaces et bien tolérés ayant l’AMM et visant à prévenir l’accumulation d’acide homogentisique (AHG) pour éviter les complications délétères de la maladie,
• de la démonstration de l’efficacité de la nitisinone dans une étude randomisée en ouvert, comparative versus absence de traitement (SONIA 2), sur la réduction du taux d’AHG urinaire (critère de jugement principal évalué en aveugle) chez des patients adultes ayant un stade clinique avancé,
mais considérant :
• la faible pertinence clinique du critère de jugement biologique (taux d’AHG) dans cette population spécifique aux séquelles cliniques installées,
• l’absence de données robustes documentant l’efficacité clinique de la nitisinone sur la progression des principales complications de l’alcaptonurie (par exemple les scores cliniques AKUSSI ou leurs composantes) à ce stade avancé de la maladie,
• l’absence de données robustes sur la qualité de vie, particulièrement altérée dans cette maladie,
la Commission considère qu’ORFADIN (nitisinone), en association à un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge actuelle de l’adulte atteint d’alcaptonurie.