En résumé
Pourquoi ce médicament ?
Ce médicament, Orfadin 20 mg, est utilisé pour traiter la déficience en acide alphalipoprotéine (AALD). Il aide à réduire les niveaux d'acide aminé dans le sang.
Comment le prendre ?
Il est pris sous forme de gélule orale, une fois par jour.
À retenir
- Ne pas prendre le médicament si vous avez des problèmes de foie ou de reins.
- Informer votre médecin de tout médicament que vous prenez déjà.
Source : IA — Mis à jour le 15/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
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NITISINONE
Code : 70638 |
20 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
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1 flacon(s) polyéthylène haute densité (PEHD) de 60 gélule(s) CIP : 3003257 |
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Conditions de prescription
liste I
Service Médical Rendu (SMR)
Important
Le service médical rendu par ORFADIN 20 mg et ORFADIN 4mg/ml est important dans l’indication de l’AMM.
Amélioration SMR (ASMR)
V
Compte tenu :
• de l’histoire naturelle de l’alcaptonurie et du besoin médical très partiellement couvert avec la nécessité de disposer de médicaments efficaces et bien tolérés ayant l’AMM et visant à prévenir l’accumulation d’acide homogentisique (AHG) pour éviter les complications délétères de la maladie,
• de la démonstration de l’efficacité de la nitisinone dans une étude randomisée en ouvert, comparative versus absence de traitement (SONIA 2), sur la réduction du taux d’AHG urinaire (critère de jugement principal évalué en aveugle) chez des patients adultes ayant un stade clinique avancé,
mais considérant :
• la faible pertinence clinique du critère de jugement biologique (taux d’AHG) dans cette population spécifique aux séquelles cliniques installées,
• l’absence de données robustes documentant l’efficacité clinique de la nitisinone sur la progression des principales complications de l’alcaptonurie (par exemple les scores cliniques AKUSSI ou leurs composantes) à ce stade avancé de la maladie,
• l’absence de données robustes sur la qualité de vie, particulièrement altérée dans cette maladie,
la Commission considère qu’ORFADIN (nitisinone), en association à un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge actuelle de l’adulte atteint d’alcaptonurie.