En résumé
Pourquoi ce médicament ?
Le médicament ORFADIN est utilisé pour traiter la tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1). Il aide à réduire les niveaux de tyrosine dans le sang.
Comment le prendre ?
ORFADIN est disponible sous forme de gélule. Il est pris par voie orale, c'est-à-dire en avalant la gélule avec un verre d'eau.
À retenir
- Suivre un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine.
- Ne pas prendre sans ordonnance médicale.
Source : IA — Mis à jour le 15/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
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NITISINONE
Code : 70638 |
2 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
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1 flacon(s) polyéthylène haute densité (PEHD) de 60 gélule(s) CIP : 3659372 |
— |
Conditions de prescription
liste I
Service Médical Rendu (SMR)
Important
En l’état actuel des connaissances, le service médical rendu par ORFADIN est important dans le traitement de patients avec diagnostic confirmé de tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1), en association à un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine.
Amélioration SMR (ASMR)
V
Compte tenu :
• de l’histoire naturelle de l’alcaptonurie et du besoin médical très partiellement couvert avec la nécessité de disposer de médicaments efficaces et bien tolérés ayant l’AMM et visant à prévenir l’accumulation d’acide homogentisique (AHG) pour éviter les complications délétères de la maladie,
• de la démonstration de l’efficacité de la nitisinone dans une étude randomisée en ouvert, comparative versus absence de traitement (SONIA 2), sur la réduction du taux d’AHG urinaire (critère de jugement principal évalué en aveugle) chez des patients adultes ayant un stade clinique avancé,
mais considérant :
• la faible pertinence clinique du critère de jugement biologique (taux d’AHG) dans cette population spécifique aux séquelles cliniques installées,
• l’absence de données robustes documentant l’efficacité clinique de la nitisinone sur la progression des principales complications de l’alcaptonurie (par exemple les scores cliniques AKUSSI ou leurs composantes) à ce stade avancé de la maladie,
• l’absence de données robustes sur la qualité de vie, particulièrement altérée dans cette maladie,
la Commission considère qu’ORFADIN (nitisinone), en association à un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge actuelle de l’adulte atteint d’alcaptonurie.