En résumé
Pourquoi ce médicament ?
Le OPFOLDA est utilisé pour traiter la forme tardive de la maladie de Pompe chez les adultes. C'est une maladie rare qui affecte les muscles.
Comment le prendre ?
Le OPFOLDA est une gélule à prendre oralement, une fois par jour.
À retenir
- Ne pas prendre si vous avez des problèmes de foie ou de reins.
- Informer votre médecin si vous avez des problèmes de santé préexistants.
Source : IA — Mis à jour le 09/08/2026
Ce résumé combine données officielles BDPM et connaissances médicales généralisées.
Substances actives
| Substance | Dosage | Nature |
|---|---|---|
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MIGLUSTAT
Code : 81626 |
65 mg | SA |
Présentations & Prix
| Présentation | Prix | Remboursement |
|---|---|---|
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1 bouteille polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 24 gélules CIP : 5509631 |
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Conditions de prescription
liste I
Service Médical Rendu (SMR)
Faible
Traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif
Amélioration SMR (ASMR)
V
Compte tenu du fait que :
• POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) n’a pas démontré de supériorité par rapport à alglucosidase alfa (MYOZYME) associé au placebo sur le critère de jugement principal qui était la fonction motrice, mesurée par le test de marche de 6 minutes (6MWT pour 6-minute walk test) évalué après 52 semaines de traitement, dans la population globale incluse dans l’étude, majoritairement préalablement traitée par alglucosidase alfa, selon l’EPAR, l'effet observé est considéré comme cliniquement pertinent car la différence minimale cliniquement importante était d'environ 21 mètres dans le groupe cipaglucosidase alfa/miglustat, majoritairement préalablement traité par alglucosidase alfa,
• le profil de tolérance de l’association POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) apparait favorable,
• le besoin médical est partiellement couvert chez les patients en échec de traitement enzymatique substitutif dans cette maladie grave rare et invalidante,
la Commission considère que POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion et OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule n’apportent pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à MYOZYME (alglucosidase alfa).